Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило новий медичний препарат в рамках генної терапії, призначений для лікування спінальної м'язової атрофії.

Читайте також: В Україні заборонили європейську вакцину та ще шість препаратів

Він стане найдорожчим лікарським засобом на планеті, адже його гранична ціна може досягти 5 мільйонів доларів. Йдеться про ліки під назвою Zolgensma від фармацевтичного гіганта Novartis. Це другі в історії схвалені ліки проти важкої хвороби, яка призводить до інвалідності.

Спінальна м'язова атрофія – що це?
Хвороба мотонейронів, розташованих в передньому рогу спинного мозку. При СМА в першу чергу слабшають м’язи тулуба і проксимальні (знаходяться ближче до центру тіла) м’язи кінцівок, у міру віддалення до периферії сила м’язів страждає менше, руки страждають менше ніж ноги. Чутливість зберігається повністю, також як і інтелект, є спостереження, що діти зі СМА помітно більш товариські і яскраві особистості, ніж більшість їх здорових однолітків.

Перший препарат під назвою Спінраза теж обходиться пацієнтам недешево – за одну дозу доводиться викладати 750 тисяч доларів. До появи цих ліків від компанії Biogen спінальна м'язова аміотрофія взагалі вважалася захворюванням невиліковним.

Фармацевтичні компанії завищують вартість ліків
Фармацевтичні компанії завищують вартість ліків

Втім, поки що пацієнтам та їхнім родичам особливо радіти нічому. Ні в США, ні в інших країнах світу у них немає реальних інструментів, які б змушували фармацевтичних гігантів не призначати космічні ціни на свої ліки.

Зазначимо, що вартість лікарського препарату залежить від багатьох факторів. В першу чергу, від того, наскільки високим буде на нього попит. Якщо ліки призначені, наприклад, для лікування застуди, то його потенційними клієнтами можуть бути сотні мільйонів людей, а значить, ціна буде невисокою.

Якщо ж ліки створені для лікування якоїсь рідкісної хвороби, і кількість потенційних споживачів обчислюється тисячами людей, то вартість препарату буде космічною. Особливо якщо врахувати, що фармацевтичні компанії вкладають сотні мільйонів доларів в дослідження, а багато їхніх перспективних препаратів так і не доходять до ринку, не витримуючи випробувань. Саме тому компаніям потрібно компенсувати витрати.

Більше новин, що стосуються лікування, медицини, харчування, здорового способу життя та багато іншого – читайте у розділі Здоров'я.