Об этом сообщает издание Science Alert.
Препарат патизиран блокирует синтез мутировавшего белка транстиретин (TTR), который в нормальной форме переносит гормон щитовидной железы тиротин и витамин ретинол.
Читайте также: Ученым удалось впервые записать мгновенную смерть клетки: видео
Дефектный белок способствует развитию амилоидоза, когда в тканях происходит накопление белково-полисахаридного комплекса – амилоида. Амилоидный бляшки способствуют дисфункции тканей и органов, в том числе сердца.
Механизм подавления активности транстиретин основан на РНК-интерференции, когда экспрессия того или иного гена подавляется при помощи малых молекул РНК (ѕиРНК).
Этот процесс начинается с разрезания длинных молекул чужеродной двухцепочечной РНК (что принадлежит вирусам) на отдельные фрагменты.
Эти части входят в состав комплекса RISC, который затем соединяется с комплементарными последовательностями матричной РНК (мРНК) и активируют их разрезания. Это предотвращает процесс трансляции и синтез белка, который был закодирован в мРНК.
К слову, независимая ассоциация в области биоэтики "Nuffield Council" в Великобритании согласилась признать морально допустимым редактирование ДНК эмбрионов человека.
Больше новостей, касающихся лечения различных заболеваний, медицины в Украине, здорового образа жизни и питания, беременности и родов, открытий в сфере медицины и многое другое – читайте в разделе Здоровье.