Это прорыв, – ученые изобрели новый способ побороть диабет первого типа

Но ученые все равно не сдаются и нашли новый перспективный способ – стволовые клетки, которые сами вырабатывают инсулин. Как этот метод доказал свою эффективность – читайте в материале сайта 24 канала.

Читайте Рак – это не приговор: как новые тесты могут изменить жизнь человечества

Когда все контролирует диабет

Жизнь Брайана Шелтона полностью зависела от его болезни – диабета 1 типа, пишет NYT. Когда уровень сахара в крови мужчины падал, он мог внезапно потерять сознание. Так, американец врезался на мотоцикле в стену прямо во дворе клиента, доставляя почту.

В 2021 году Брайан увидел набор людей с первым типом диабета. Им предлагали принять участие в клинических испытаниях компании Vertex Pharmaceuticals. Там прибегли к способу, который был известен уже десятилетия. Тогда ученый Дуг Мелтон поклялся найти решение, когда болезнь обнаружили у его сына и дочери.

Брайан Шелтон записался и первым получил инсулин, произведенный стволовыми клетками. Поскольку они могут превращаться в любой клеточный тип, то имитировали микробиом поджелудочной железы, правильной работы которого Шелтону не хватало. Теперь его организм автоматически контролирует уровень инсулина и сахара в крови.

Это как чудо, полностью новая жизнь,
 – сказал NYT 64-летний мужчина.

Жизнь с диабетом до сих пор довольно сложна для людей / Фото Twitter

Итак, Брайан Шелтон может стать первым человеком, которого вылечили новым способом. Ученые надеются, что метод станет массовым и поможет 1,5 миллиона американцев, у которых диагностировали диабет первого типа.

Пока непонятно, хватит ли одной трансфузии на всю жизнь, или ее придется повторить.

Однако уже можно говорить об успехе. И все началось с 30-летней эпопеи биолога из Гарварда Дуга Мелтона.

Дуг Мелтон в своей лаборатории / Фото Harvard Dept of Stem Cell and Regenerative Biology

Семейная трагедия как двигатель исследований

Как упоминалось выше, у Дуга Мелтона болели диабетом дети – дочь-подросток и сын-младенец. Это произошло в 1991 году. У шестимесячного Сэма началась рвота, проблемы с дыханием, дрожь. Педиатр не знал, что с ним делать. Он и жена Хейл О'Кифи перевезли малыша в детский госпиталь Бостона. Моча Сэма была переполнена сахаром – явный признак диабета.

Важные открытия Вирусы и история лекарств: как новые препараты изменят пандемию

"Первый тип – ужасная, жестокая болезнь", – сказал доктор Батлер. Рисков много и все они невероятно опасны:

• Главный риск – кроме смерти, конечно, – слепота. В США диабет первого типа – едва ли не самая главная ее причина;
   
• Отказ почек;
   
• Ампутация ног;
   
• Смерть ночью, инсульт, сердечный приступ (сахар падает ночью);
   
• Общее ослабление иммунной системы;
   
• Смерть от COVID-19 даже с прививкой;

Добавьте к этому цену на инсулин, которая растет каждый год. Единственное известное до сегодняшнего дня лечение – пересадка поджелудочной железы или кластеров ее клеток, вырабатывающих инсулин (так называемые островковые клетки).

Для обоих вариантов все равно нужен орган от донора. Но их недостаток делает подобные подходы невозможными для большинства больных.

Даже в утопии это невозможно, у нас не будет столько органов!
– подчеркнул доктор Али Наджи, хирург-трансплантолог в Университете Пенсильвании.

Спасти от диабета может орган от донора / Фото Pixabay

​Успешная разработка Победа ученых: как Moderna сделала самую быструю вакцину от коронавируса

Голубые следы

Для доктора Мелтона и его жены лечить младенца было очень сложно, а позже заболела и дочь Эмма. Хейл четыре раза прокалывала кожу сына, мерила уровень сахара и была вынуждена колоть инсулин четыре раза в сутки.

Хейл сказала мне: если я это делаю, ты должен разобраться с этой чертовой болезнью,
 – вспомнил для NYT Дуг Мелтон.

Тогда мужчина исследовал лягушек и забросил это занятие, чтобы полностью сосредоточиться на лекарствах против диабета.

За основу он взял эмбриональные стволовые клетки (которые могут становиться любыми другими). Главная цель – превратить их в островковые, чтобы лечить пациентов.

Сложная детская болезнь COVID-19 и дети: как врачи нашли редкий синдром

Чтобы выполнить свою миссию, Мелтону и 15 людям понадобилось более 20 лет. Нужно было понять, какие именно химические соединения и их комбинация позволят преобразование. Для этого команда разбирала островки чуть ли не на атомы, чтобы понять, как они работают; наблюдала, как они появляются в железе; проводили бесконечные эксперименты по превращению стволовых клеток в островковые.

Когда удалось превратить стволовые клетки в нужные для лечения / Изображения diaTribe

Это был медленный путь и долго ничего не получалось. Но однажды ночью маленькая группа ученых, включая постдока Фелисию Паглюку, были в лаборатории и продолжали работать.

Мы не были очень оптимистичны, но добавили краситель в жидкость, где росли стволовые клетки. Если они выработают инсулин, то окрасят воду в синий цвет,
– пояснила она NYT.

Ее муж уже звонил, спрашивая, когда же она придет домой. Тут краем глаза Фелисия заметила слабый голубой оттенок, который становился все темнее. Лаборатория взорвалась радостью. Они впервые вырастили островковые клетки поджелудочной железы из эмбриональных стволовых.

Доктор Мелтон понимал: теперь, чтобы сделать лекарства, которые пойдут на рынок, ему была нужна компания.

Semma и момент истины

Компанию назвали Semma – комбинация имен двух детей Дуга. Впрочем, главный вызов на новой стадии возник сразу: как делать островковые клетки в достаточно больших количествах? Еще и так, чтобы другие могли это повторить?

На это ушло еще пять долгих лет. Во главе с Бастиано Санной, специалистом по генной и клеточной терапии, они тестировали свою разработку на мышах и крысах. Грызуны были успешно вылечены. Но чтобы вырасти дальше – до тестов на людях – надо было увеличивать компанию до сотен сотрудников. И в полном соответствии с правилами и требованиями FDA – государственного органа, который отвечал за сертификацию лекарств.

За ланчем друг спросил, что нового. В ответ Мелтон показал ему маленький стеклянный флакон с ярко-фиолетовой гранулой на дне.

Это островковые клетки, которые мы сделали в Semma,
 – с гордостью сказал он.

Тогда же Альтшулер занял должность главного ученого в Vertex Pharmaceuticals. Он договорился о встрече в Бостоне.

Штаб-квартира Vertex в Бостоне, США / Фото statnews

Восемь недель спустя Vertex купил Semma за 950 миллионов долларов. Пока неизвестна цена новых лекарств против диабета, но она точно будет высокой. Пациенты уже рассердились за это на Vertex, но указанные лекарства сложно и дорого производить.

Первый пациент

Главной задачей для Vertex было удостовериться, что все работают в стерильных условиях, процесс отлажен до автоматизма, а клетки будут безопасными после инъекции человеку.

Брайан Шелтон стал первым их пациентом. Как и те, кто получают пересадку поджелудочной, мужчина пил лекарства, подавляющие иммунную систему. У него они не вызвали никакой побочной реакции и он считает это более удобным способом, чем постоянный контроль уровня сахара в крови.

Чудо медицины Чудеса технологий: парализованный мужчина заговорил через 20 лет

Шелтону придется принимать их пожизненно, чтобы предотвратить отторжение новых клеток. Это лечение, известное как испытание безопасности на ранней стадии, требовало тщательного наблюдения за ним и старта с половины дозы от той, что будет на полноценных тестах.

Прорыв в медицине

Никто не ожидал, что клетки будут работать так хорошо. Это прорыв, огромный скачок вперед для отрасли,
– сказал NYT хирург Джеймс Маркманн, который помогает Vertex в разработке.

Доктор Дуг Мелтон, с которого все началось 20 лет назад, не мог сдержать радости и счастья на презентации. Данные были абсолютно правильными. "Давайте скажу так: было много слез и объятий дома", – вспомнил он.

Мистер Шелтон приехал домой и замерил сахар. Он был идеальным и после еды тоже.

Единственное, что я могу сказать, это спасибо!
 – резюмировал Брайан Шелтон.

Новый способ сейчас тестируется еще на 17 добровольцах / Фото Pixabay