Це прорив, – вчені винайшли новий спосіб побороти діабет першого типу
Діабет – хвороба, яку досі дуже складно лікувати. Часто боротьба зводиться до постійних ін'єкцій інсуліну.
Але вчені все одно не здаються і знайшли новий перспективний спосіб – стовбурові клітини, що самі виробляють інсулін. Як цей метод довів свою ефективність – читайте у матеріалі сайту 24 каналу.
Читайте Рак – це не вирок: як нові тести можуть змінити життя людства
Коли все контролює діабет
Життя Браяна Шелтона повністю залежало від його хвороби – діабету 1 типу, пише NYT. Коли рівень цукру у крові чоловіка падав, він міг раптово втратити свідомість. Так американець врізався на мотоциклі у стіну прямо у дворі клієнта, доставляючи пошту.
Браян чверть життя пропрацював у Поштовій службі США, однак після подібних інцидентів бос наказав йому в 57 років йти на пенсію. Колишня дружина забрала чоловіка до свого будинку у штаті Огайо і боялася залишати його одного.
У 2021 році Браян побачив заклик до людей з першим типом діабету. Їм пропонували взяти участь у клінічних випробуваннях компанії Vertex Pharmaceuticals. Там вдалися до способу, який був відомий вже десятиліття. Тоді вчений Дуг Мелтон поклявся знайти рішення, коли хворобу виявили у його сина та доньки.
Браян Шелтон записався і першим отримав інсулін, вироблений стовбуровими клітинами. Оскільки вони можуть перетворюватися на будь-який клітинний тип, то імітували мікробіом підшлункової залози, правильної роботи якого Шелтону не вистачало. Тепер його організм автоматично контролює рівень інсуліну та цукру у крові.
Це як диво, повністю нове життя,
– сказав NYT 64-річний чоловік.
Життя з діабетом досі доволі складне для людей / Фото Twitter
Отже, Браян Шелтон може стати першою людиною, яку вилікували новим способом. Вчені сподіваються, що метод стане масовим і допоможе 1,5 мільйонам американців, у яких діагностували діабет першого типу.
Наразі незрозуміло, чи вистачить однієї трансфузії на все життя, чи її доведеться повторити.
Однак вже можна говорити про успіх. І все почалося з 30-річної епопеї біолога з Гарварду Дуга Мелтона.
Дуг Мелтон у своїй лабораторії / Фото Harvard Dept of Stem Cell and Regenerative Biology
Сімейна трагедія як рушій досліджень
Як згадувалося вище, у Дуга Мелтона хворіли на діабет діти – донька-підліток та син-немовля. Це сталося у 1991 році. У шестимісячного Сема почалося блювання, проблеми з диханням, тремтіння. Педіатр не знав, що з ним робити. Він та дружина Гейл О'Кіфі перевезли маля у Дитячий госпіталь Бостону. Сеча Сема була переповнена цукром – явний знак діабету.
Важливі відкриття Віруси та історія ліків: як нові препарати змінять пандемію
Які типи діабету існують
Існують два типи діабету, які мають суттєву різницю. Перший – набагато агресивніший, він вбиває швидко, якщо хворому не дати укол інсуліну. Спонтанно людям не стає краще. Другий – м'якший і більш поширений."Перший тип – жахлива, жорстока хвороба", – сказав доктор Батлер. Ризиків багато і всі вони – неймовірно небезпечні:
Головний ризик – крім смерті, звісно, – сліпота. У США діабет першого типу – чи не найголовніша її причина;
Відмова нирок;
Ампутація ніг;
Смерть вночі, інсульт, серцевий напад (цукор падає вночі);
Загальне ослаблення імунної системи;
Смерть від COVID-19 навіть зі щепленням;
Додайте до цього ціну на інсулін, яка зростає щороку. Єдине відоме до сьогодні лікування – пересадка підшлункової залози або кластерів її клітин, що виробляють інсулін (так звані острівкові клітини).
Що таке острівкові клітини (islet cells)
Вони ж острівці Лангерганса – скупчення клітин, що продукують гормони. Залоза здорової людини має близько 1 мільйона таких острівців. Інсулін продукують бета-клітини підшлункової залози, які становлять більшу частину пулу. Пошкодження або порушення їхніх функцій призводить до цукрового діабету.Для обох варіантів все одно потрібен орган від донора. Але їхня нестача робить подібні підходи неможливими для більшості хворих.
Навіть в утопії це неможливо, у нас не буде стільки органів!
– наголосив доктор Алі Наджі, хірург-трансплантолог в Університеті Пенсильванії.
Врятувати від діабету може орган від донора / Фото Pixabay
Успішна розробка Перемога вчених: як Moderna зробила найшвидшу вакцину від коронавірусу
Блакитні сліди
Для доктора Мелтона та його дружини лікувати немовля було дуже складно, а пізніше захворіла і донька Емма. Гейл чотири рази проколювала шкіру сина, міряла рівень цукру і була змушена колоти інсулін чотири рази на добу.
Гейл сказала мені: якщо я роблю це, ти маєш розібратися з цією чортовою хворобою,
– згадав для NYT Дуг Мелтон.
Тоді чоловік досліджував жаб та закинув це заняття, щоб повністю зосередитися на ліках проти діабету.
За основу він взяв ембріональні стволові клітини (які можуть ставати будь-якими іншими). Головна мета – перетворити їх на острівкові, щоб лікувати пацієнтів.
На цьому шляху траплялися й перепони – клітини приходили з невикористаних запліднених яйцеклітин, які не знадобилися у профільній клініці. Однак у 2011 році президент США Джордж Буш заборонив надавати федеральне фінансування для досліджень на людських ембріонах. На той момент лабораторія Мелтона формально не належала до Гарварду. Вченому вдалося отримати приватне фінансування.Складна дитяча хвороба COVID-19 та діти: як лікарі знайшли рідкісний синдром
Щоб виконати свою місію, Мелтону та 15 людям знадобилося понад 20 років. Потрібно було зрозуміти, які саме хімічні сполуки та їхня комбінація дозволять перетворення. Для цього команда розбирала острівці ледь не на атоми, щоб зрозуміти, як вони працюють; спостерігала, як вони з'являються у залозі; проводили нескінченні експерименти з перетворення стовбурових клітин на острівкові.
Коли вдалося перетворити стовбурові клітини у потрібні для лікування / Зображення diaTribe
Це був повільний шлях і довго нічого не виходило. Але однієї ночі маленька група вчених, включаючи постдока Фелісію Паглюку, були у лабораторії й продовжували працювати.
Ми не були дуже оптимістичні, але додали барвник у рідину, де росли стовбурові клітини. Якщо вони вироблять інсулін, то пофарбують воду у синій колір,
– пояснила вона NYT.
Її чоловік вже телефонував, питаючи, коли ж вона прийде додому. Аж тут краєм Фелісія помітила слабкий блакитний відтінок, який ставав все темнішим. Лабораторія вибухнула радістю. Вони вперше виростили острівкові клітини підшлункової залози з ембріональних стовбурових.
Доктор Мелтон розумів: тепер, щоб зробити ліки, які підуть на ринок, йому була потрібна компанія.
Semma та момент істини
Компанію назвали Semma – комбінація імен двох дітей Дуга. Втім, головний виклик на новій стадії виник одразу: як робити острівкові клітини у достатньо великих кількостях? Ще й так, щоб інші могли це повторити?
На це пішло ще п'ять довгих років. На чолі з Бастіано Санною, спеціалістом у генній та клітинній терапії, вони тестували свою розробку на мишах та щурах. Гризуни були успішно вилікувані. Але щоб зрости далі – до тестів на людях – треба було збільшувати компанію до сотень співробітників. І у повній відповідності до правил та вимог FDA – державного органу, який відповідав за сертифікацію ліків.
Допоміг випадок. У 2019 році, на конференції у госпіталі штату Массачусетс, Дуг Мелтон зіткнувся з колишнім колегою, доктором Девідом Альтшулером. Він був професором генетики та медицини у Гарварді та заступником директора Broad Institute.За ланчем, друг запитав, що нового. У відповідь Мелтон показав йому маленький скляний флакон з яскраво-фіолетовою гранулою на дні.
Це острівкові клітини, які ми зробили у Semma,
– з гордістю сказав він.
Тоді ж Альтшулер обійняв посаду головного науковця у Vertex Pharmaceuticals. Він домовився про зустріч у Бостоні.
Штаб-квартира Vertex у Бостоні, США / Фото statnews
Через вісім тижнів Vertex придбав Semma за 950 мільйонів доларів. Наразі невідома ціна нових ліків проти діабету, але вона точно буде високою. Пацієнти вже гнівалися за це на Vertex, але вказані ліки складно та дорого виробляти.
Перший пацієнт
Головним завданням для Vertex було впевнитися, що всі працюють у стерильних умовах, процес налагоджений до автоматизму, а клітини будуть безпечними після ін'єкції людині.
Робітники спостерігали за обладнанням та рідинами зі поживними сполуками та хімічними сигналами, де стовбурові клітини ставали острівковими. Менш ніж за два роки після поглинання Semma, FDA дозволило перші клінічні випробування.Браян Шелтон став першим їхнім пацієнтом. Як і ті, хто отримують пересадку підшлункової, чоловік пив ліки, що пригнічують імунну систему. У ньому вони не викликали жодної побічної реакції і він вважає це більш зручним способом, ніж постійний контроль рівню цукру в крові.
Диво медицини Чудеса технологій: паралізований чоловік заговорив через 20 років
Шелтону доведеться приймати їх пожиттєво, щоб запобігти відторгнення нових клітин. Це лікування, відоме як випробування безпеки на ранній стадії, вимагало ретельного спостереження за ним та старту з половини дози від тієї, що буде на повноцінних тестах.
Прорив у медицині
Ніхто не очікував, що клітини працюватимуть так добре. Це прорив, величезний стрибок вперед для галузі,
– сказав NYT хірург Джеймс Маркманн, який допомагає Vertex у розробці.
Доктор Дуг Мелтон, з якого все почалося 20 років тому, не міг стримати радості та щастя на презентації. Дані були абсолютно правильними. "Давайте скажу так: було багато сліз та обіймів вдома", – згадав він.
Містер Шелтон приїхав додому і замірив цукор. Він був ідеальним і після їжі теж.
Єдине, що я можу сказати, це дякую!
– резюмував Браян Шелтон.
Новий спосіб нині тестується на ще 17 добровольцях / Фото Pixabay